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La storia e i progetti della Fondazione

Pasinelli: "Vi spiego come Telethon si impegna per la vita"

Un quarto di secolo, un cammino lunghissimo fatto di tante sconfitte, di lutti, di cocciuta speranza. E i risultati alla fine sono arrivati. Ma non è il momento di fermarsi. Colloquio con Francesca Pasinelli, Direttore generale Fondazione Telethon

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26 anni di Telethon, 450 milioni donati dalla generosità degli italiani. Come li avete utilizzati?

I fondi raccolti in questi anni hanno permesso di sostenere più di 2500 progetti con più di 1500 ricercatori coinvolti e oltre 470 malattie genetiche rare studiate. Ma soprattutto grazie a questi fondi è stato possibile arrivare alla messa a punto di strategie terapeutiche per malattie quali ADA-SCID la malattia dei bimbi in bollacosì chiamata perché costringe i bambini a vivere isolati da ogni contatto per evitare il rischio di infezioni, la leucodistrofia metacromatica che comporta la perdita progressiva della capacità di muoversi e di parlare e ha purtroppo un esito infausto nei primi anni di vita e la sindrome di Wiskott Aldrich, una malattia che provoca infezioni continue e invalidanti. Nellultimo anno, inoltre, sono stati fatti importanti progressi verso lapplicazione di nuove terapie per pazienti affetti da beta-talassemia e da emofilia B. Inoltre è prossima la partenza di studi clinici per la mucopolisaccaridosi di tipo I e di tipo VI.

le malattie genetiche rare sono oltre 6000: con quali criteri scegliete di finanziare una ricerca scientifica?

Telethon fa ricerca attraverso centri propri (l’Istituto San Raffaele Telethon di Milano, lIstituto Telethon di Pozzuoli e lIstituto Telethon Dulbecco) e inoltre finanzia la ricerca esterna. I progetti da finanziare sono individuati attraverso un rigido processo di selezione affidato alla commissione medico scientifica che si avvale del metodo della peer-reviewcioè letteralmente revisione tra paritra scienziati internazionali di altissimo livello. Questo sistema (utilizzato anche da importanti enti di finanziamento esteri) garantisce rigore e oggettività. Inoltre Telethon monitora attentamente il progredire degli studi finanziati. La qualità della ricerca è testimoniata anche dallagenzia Thomson Reuters, una sorta di agenzia di ratingdella comunità scientifica. Thomson valuta limpatto di ogni articolo pubblicato andando a verificare la frequenza con cui quel lavoro è citato nelle pubblicazioni degli altri gruppi di ricerca. In base a questi criteri, il dato che emerge evidenzia che le pubblicazioni scientifiche prodotte dal 2001 al 2015 dalle istituzioni leader di ricerca nel mondo e ha visto Telethon superare centri quali Oxford in Inghilterra, Harvard, Stanford e Yale in America.

Quando riuscite ad arrivare alla identificazione di un gene come causa di una grave patologia, o di un meccanismo per riparare quel difetto genetico, chi gestisce il passaggio successivo, quello che porta alla formulazione di una terapia?

Per trasformare i risultati della ricerca in terapie per i pazienti è necessario seguire un percorso che affianchi alle competenze della ricerca le capacità produttive dellindustria farmaceutica. Questo aspetto è decisivo nellambito delle malattie rare che generalmente sono poco attrattive per le grandi aziende farmaceutiche.

Per questo oltre a occuparsi di tutto il processo di tutela della proprietà intellettuale dei risultati delle ricerche Telethon si è impegnata a stringere alleanze con aziende che credano nei progetti di ricerca della Fondazione e possano contribuire a trasformarle nel più breve tempo possibile in terapie per i pazienti. Negli anni abbiamo stretto diverse collaborazioni per permettere lo sviluppo di terapie.

Telethon è identificata con la maratona Rai, anche quest'anno tutta l'Azienda è al vostro fianco nella informazione e a supporto della vostra raccolta fondi, ma quali sono le altre iniziative che avete programmato e come sostenere la vostra Fondazione anche oltre questa settimana.

E’ possibile sostenere la nostra Fondazione tutto lanno attraverso il sito web con una donazione (http://www.telethon.it/donation/ ) o scegliendo un prodotto solidale (https://www.telethon.it/shop-solidale ), oppure sottoscrivendo il programma di donazione regolare Adotta il Futuro (https://adottailfuturo.telethon.it/ ).
 

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