SALUTE
Il direttore dell'Aifa
Pani: farmaci sempre più efficaci ma costosi
Anche per quest’anno sono in arrivo decine di nuovi farmaci ad altissime prestazioni, sul cardiovascolare, il diabete, per le demenze. Promettono di rivoluzionare l’esito di molte malattie, ma sono molto costosi. Come si sta attrezzando l’Agenzia Italia per il Farmaco per questa sfida. Colloquio con Luca Pani
Direttore il 2015 ha registrato il grande piano contro l'epatite C, con l'introduzione dei nuovi farmaci in grado di eradicare il virus. Ci sono state polemiche sul costo della cura, ce ne sono ancora per la disponibilità dei farmaci non omogenea in tutta Italia e per l'accesso alla stessa solo in condizioni di gravità della sintomatologia. Quale bilancio da parte sua.
L’introduzione del primo trattamento per la cura del virus dell’epatite C ha probabilmente costituito un precedente senza eguali nella storia dello sviluppo farmaceutico globale, tanto da guadagnarsi l’appellativo di “caso Sofosbuvir”, per il difficile equilibrio tra innovazione e sostenibilità che tale nuova terapia ha reso lampante agli occhi di regolatori, pagatori, medici e non da ultimo dei pazienti. Si è trattato di un percorso iniziato già nel 2014 con l’approvazione a livello europeo del farmaco (Sovaldi), cui è seguita una delicata fase negoziale con la ditta produttrice per la definizione del prezzo. L’AIFA è stata tra le prime Agenzie europee a raggiungere un accordo in grado di consentire ai pazienti con HCV l’accesso progressivo al trattamento, stabilito in base a criteri d’urgenza clinica. L’intesa e l’intervento personale del Ministro della Salute sono stati dirimenti per consentire lo stanziamento di risorse aggiuntive, in grado di coprire a carico del Servizio Sanitario Nazionale i costi ingenti di questa cura. Costi che l’AIFA non ha mai fatto mistero nel ritenere elevati, rispetto a quanto applicato in altri Paesi e rispetto agli investimenti verosimilmente sostenuti dall’Azienda nella ricerca e sviluppo di questo medicinale. L’AIFA è stata anche la prima Agenzia europea ad affrontare con grande rigore la questione del prezzo del Sovaldi e a ritenere la richiesta iniziale dell’azienda produttrice eccessiva e improponibile, sotto il profilo etico oltre che finanziario. Nel condurre la trattativa con l’Azienda, l’Agenzia non si è mai focalizzata esclusivamente sul sofosbuvir, che al momento dell’avvio della negoziazione era praticamente unico sul mercato con certe caratteristiche, ma ha tenuto conto dei nuovi farmaci in via di registrazione che avrebbero rappresentato alternative terapeutiche più che valide e i cui costi sarebbero largamente dipesi dal prezzo di riferimento negoziato per il sofosbuvir. La strategia dell’AIFA – osservata con attenzione anche all’estero – è stata quindi indirizzata fin dall’inizio a porre le basi per un piano farmaceutico ambizioso per l’eradicazione dell’epatite C nel prossimo futuro. Tale piano dovrebbe ragionevolmente svilupparsi in almeno 6-8 anni, periodo nel quale è auspicabile che sia possibile una definizione migliore della popolazione di pazienti eleggibili anche attraverso l’adozione di screening che consentano di evidenziare la presenza del virus prima dello sviluppo della malattia di organo e soprattutto di verificare gli effetti dei trattamenti nella pratica clinica reale, grazie ai Registri di Monitoraggio. E’ dello scorso 22 dicembre l’avvio di un’iniziativa di informazione costante settimanale, sul sito istituzionale dell’AIFA, sullo stato di avanzamento dei trattamenti per l’HCV in Italia. Alla data del 28 dicembre risultano avviati al primo trattamento (tra cinque terapie disponibili) oltre 30.500 pazienti in base ai diversi criteri di eleggibilità.
Per l’AIFA il “caso Sofosbuvir” ha costituito quindi non solo un precedente, ma un’opportunità per sperimentare nuovi paradigmi di definizione di un prezzo adeguato, in ragione del suo grado di innovatività e di effettiva salute prodotta. Sfide analoghe si replicheranno e già sono in corso per la negoziazione dei nuovi farmaci anti-tumorali, o per la demenza, destinati anche essi a centinaia di migliaia di pazienti con promesse di cura importanti, ma potenzialmente in grado di portare al collasso i bilanci sanitari globali. Sarà fondamentale non dimenticare mai il valore “etico” del “bene farmaco” per trovare il giusto compromesso a beneficio della salute dei pazienti.
I dati dell'Istat ed il Censis rilevano che gli italiani si curano sempre meno, comprano meno farmaci a causa di ticket salati e crisi economica che riduce i redditi. Avete anche voi registrato queste riduzioni, e quale scenario potrebbe aprirsi, per la salute pubblica
Per il secondo anno consecutivo, lo scorso 25 novembre l’AIFA ha ospitato un evento organizzato dal Banco Farmaceutico per presentare il rapporto 2015 “Donare per Curare” e discutere di povertà sanitaria, un tema molto a cuore all’Agenzia. Il rapporto costituisce infatti un importante strumento per la verifica di bisogni inevasi in termini di salute e una base per le future programmazioni di politiche farmaceutiche. La povertà sanitaria è una condizione oggettiva e costringe le persone a rinunciare alle spese mediche e ai farmaci, a non curarsi o a ricorrere all’automedicazione per problemi economici. La sfida sarà far sì che il nostro Servizio Sanitario Nazionale continui a garantire in modo solidaristico e universale il diritto alle cure a tutta la popolazione, anche immigrata, e allo stesso tempo fornire adeguati strumenti informativi sulla prevenzione e sull’uso appropriato dei farmaci, perché da un consumo virtuoso si generino nuove risorse da reimmettere nel sistema a vantaggio delle categorie più deboli.
Si è fatto un'idea dei 68mila morti in più registrati lo scorso anno? Un "rimbalzo" statistico, visto che nei precedenti erano stranamente decedute meno persone di quanto ci si aspettasse o intravede altre cause?
I dati non mi sembrano del tutto consolidati e sono così tanto in contrasto con le analisi storiche da suggerire una certa cautela in facili interpretazioni, detto questo indicherebbero che l’incremento coinvolge soprattutto la fascia più anziana degli italiani, facendo desumere che ciò sia correlato al progressivo invecchiamento della popolazione. Molto si può fare dal lato della prevenzione e ancora dell’appropriatezza prescrittiva e un ruolo fondamentale gioca anche la vaccinazione, soprattutto per queste popolazioni fragili e affette da comorbidità e poli-patologie.
Quest'anno dovrebbe esserci la riforma dell'Agenzia che dirige: quali sarà la nuova strutturazione, arriveremo ad avere una Aifa coi poteri e le funzioni della FDA americana?
L’AIFA sarà potenziata grazie a un aumento dell’organico con una conseguente riorganizzazione. L’ampliamento si rende necessario per assicurare il corretto svolgimento delle funzioni dell’agenzia, in continuo aumento, nonché per adeguare la sua pianta organica a quella delle altre agenzie regolatorie europee. L’attuale dotazione è infatti troppo esigua rispetto alla quantità delle funzioni e dunque del lavoro che l’AIFA è chiamata a svolgere a tutela della salute pubblica, a partire dal rilascio delle autorizzazioni per l’immissione in commercio dei farmaci, alle ispezioni, alle sperimentazioni cliniche. Attraverso l'aumento del personale qualificato ci si aspetta uno snellimento delle procedure a vantaggio dei tempi di accesso alle cure, soprattutto nel caso di farmaci innovativi e un progressivo aumento delle competenze. L’AIFA costituisce un modello unico nel suo genere per le funzioni che racchiude al suo interno, non paragonabile ad altri enti regolatori. Questa sua peculiarità insieme alla stretta correlazione fra scienza e regolatorio caratterizzeranno sempre il suo operato ma non saremo mai come l’FDA perché per la tradizione e la competenza di altre istituzioni in Italia non ci occupiamo della F cioè del cibo.
L’introduzione del primo trattamento per la cura del virus dell’epatite C ha probabilmente costituito un precedente senza eguali nella storia dello sviluppo farmaceutico globale, tanto da guadagnarsi l’appellativo di “caso Sofosbuvir”, per il difficile equilibrio tra innovazione e sostenibilità che tale nuova terapia ha reso lampante agli occhi di regolatori, pagatori, medici e non da ultimo dei pazienti. Si è trattato di un percorso iniziato già nel 2014 con l’approvazione a livello europeo del farmaco (Sovaldi), cui è seguita una delicata fase negoziale con la ditta produttrice per la definizione del prezzo. L’AIFA è stata tra le prime Agenzie europee a raggiungere un accordo in grado di consentire ai pazienti con HCV l’accesso progressivo al trattamento, stabilito in base a criteri d’urgenza clinica. L’intesa e l’intervento personale del Ministro della Salute sono stati dirimenti per consentire lo stanziamento di risorse aggiuntive, in grado di coprire a carico del Servizio Sanitario Nazionale i costi ingenti di questa cura. Costi che l’AIFA non ha mai fatto mistero nel ritenere elevati, rispetto a quanto applicato in altri Paesi e rispetto agli investimenti verosimilmente sostenuti dall’Azienda nella ricerca e sviluppo di questo medicinale. L’AIFA è stata anche la prima Agenzia europea ad affrontare con grande rigore la questione del prezzo del Sovaldi e a ritenere la richiesta iniziale dell’azienda produttrice eccessiva e improponibile, sotto il profilo etico oltre che finanziario. Nel condurre la trattativa con l’Azienda, l’Agenzia non si è mai focalizzata esclusivamente sul sofosbuvir, che al momento dell’avvio della negoziazione era praticamente unico sul mercato con certe caratteristiche, ma ha tenuto conto dei nuovi farmaci in via di registrazione che avrebbero rappresentato alternative terapeutiche più che valide e i cui costi sarebbero largamente dipesi dal prezzo di riferimento negoziato per il sofosbuvir. La strategia dell’AIFA – osservata con attenzione anche all’estero – è stata quindi indirizzata fin dall’inizio a porre le basi per un piano farmaceutico ambizioso per l’eradicazione dell’epatite C nel prossimo futuro. Tale piano dovrebbe ragionevolmente svilupparsi in almeno 6-8 anni, periodo nel quale è auspicabile che sia possibile una definizione migliore della popolazione di pazienti eleggibili anche attraverso l’adozione di screening che consentano di evidenziare la presenza del virus prima dello sviluppo della malattia di organo e soprattutto di verificare gli effetti dei trattamenti nella pratica clinica reale, grazie ai Registri di Monitoraggio. E’ dello scorso 22 dicembre l’avvio di un’iniziativa di informazione costante settimanale, sul sito istituzionale dell’AIFA, sullo stato di avanzamento dei trattamenti per l’HCV in Italia. Alla data del 28 dicembre risultano avviati al primo trattamento (tra cinque terapie disponibili) oltre 30.500 pazienti in base ai diversi criteri di eleggibilità.
Per l’AIFA il “caso Sofosbuvir” ha costituito quindi non solo un precedente, ma un’opportunità per sperimentare nuovi paradigmi di definizione di un prezzo adeguato, in ragione del suo grado di innovatività e di effettiva salute prodotta. Sfide analoghe si replicheranno e già sono in corso per la negoziazione dei nuovi farmaci anti-tumorali, o per la demenza, destinati anche essi a centinaia di migliaia di pazienti con promesse di cura importanti, ma potenzialmente in grado di portare al collasso i bilanci sanitari globali. Sarà fondamentale non dimenticare mai il valore “etico” del “bene farmaco” per trovare il giusto compromesso a beneficio della salute dei pazienti.
I dati dell'Istat ed il Censis rilevano che gli italiani si curano sempre meno, comprano meno farmaci a causa di ticket salati e crisi economica che riduce i redditi. Avete anche voi registrato queste riduzioni, e quale scenario potrebbe aprirsi, per la salute pubblica
Per il secondo anno consecutivo, lo scorso 25 novembre l’AIFA ha ospitato un evento organizzato dal Banco Farmaceutico per presentare il rapporto 2015 “Donare per Curare” e discutere di povertà sanitaria, un tema molto a cuore all’Agenzia. Il rapporto costituisce infatti un importante strumento per la verifica di bisogni inevasi in termini di salute e una base per le future programmazioni di politiche farmaceutiche. La povertà sanitaria è una condizione oggettiva e costringe le persone a rinunciare alle spese mediche e ai farmaci, a non curarsi o a ricorrere all’automedicazione per problemi economici. La sfida sarà far sì che il nostro Servizio Sanitario Nazionale continui a garantire in modo solidaristico e universale il diritto alle cure a tutta la popolazione, anche immigrata, e allo stesso tempo fornire adeguati strumenti informativi sulla prevenzione e sull’uso appropriato dei farmaci, perché da un consumo virtuoso si generino nuove risorse da reimmettere nel sistema a vantaggio delle categorie più deboli.
Si è fatto un'idea dei 68mila morti in più registrati lo scorso anno? Un "rimbalzo" statistico, visto che nei precedenti erano stranamente decedute meno persone di quanto ci si aspettasse o intravede altre cause?
I dati non mi sembrano del tutto consolidati e sono così tanto in contrasto con le analisi storiche da suggerire una certa cautela in facili interpretazioni, detto questo indicherebbero che l’incremento coinvolge soprattutto la fascia più anziana degli italiani, facendo desumere che ciò sia correlato al progressivo invecchiamento della popolazione. Molto si può fare dal lato della prevenzione e ancora dell’appropriatezza prescrittiva e un ruolo fondamentale gioca anche la vaccinazione, soprattutto per queste popolazioni fragili e affette da comorbidità e poli-patologie.
Quest'anno dovrebbe esserci la riforma dell'Agenzia che dirige: quali sarà la nuova strutturazione, arriveremo ad avere una Aifa coi poteri e le funzioni della FDA americana?
L’AIFA sarà potenziata grazie a un aumento dell’organico con una conseguente riorganizzazione. L’ampliamento si rende necessario per assicurare il corretto svolgimento delle funzioni dell’agenzia, in continuo aumento, nonché per adeguare la sua pianta organica a quella delle altre agenzie regolatorie europee. L’attuale dotazione è infatti troppo esigua rispetto alla quantità delle funzioni e dunque del lavoro che l’AIFA è chiamata a svolgere a tutela della salute pubblica, a partire dal rilascio delle autorizzazioni per l’immissione in commercio dei farmaci, alle ispezioni, alle sperimentazioni cliniche. Attraverso l'aumento del personale qualificato ci si aspetta uno snellimento delle procedure a vantaggio dei tempi di accesso alle cure, soprattutto nel caso di farmaci innovativi e un progressivo aumento delle competenze. L’AIFA costituisce un modello unico nel suo genere per le funzioni che racchiude al suo interno, non paragonabile ad altri enti regolatori. Questa sua peculiarità insieme alla stretta correlazione fra scienza e regolatorio caratterizzeranno sempre il suo operato ma non saremo mai come l’FDA perché per la tradizione e la competenza di altre istituzioni in Italia non ci occupiamo della F cioè del cibo.