La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha autorizzato il farmaco Leqembi per il morbo d'Alzheimer. "Questa opzione terapeutica è l'ultima terapia per mirare e influenzare il processo patologico alla base dell'Alzheimer, invece di trattare solo i sintomi della malattia", ha spiegato Billy Dunn, direttore del dipartimento di neuroscienze presso il “Center for Drug Evaluation and Research” della Fda.
Leqembi è il secondo di una nuova categoria di farmaci approvati per il morbo di Alzheimer che prendono di mira la patofisiologia fondamentale della malattia. Il farmaco sviluppato dall'azienda farmaceutica giapponese Eisai a cui si è affiancata la società americana Biogen, negli studi eseguiti ha mostrato risultati promettenti per la cura della malattia, da cui sono affetti circa 6,5 milioni di americani, con un evidente rallentamento della sua progressione. Il trattamento, punta a ridurre il declino cognitivo e potrà essere somministrato ai pazienti che non hanno ancora raggiunto uno stadio avanzato della malattia. La Fda ha garantito al farmaco il via libera accelerato e questo significa che le due società dovranno condurre altri studi.
Il farmaco costerà 26.500 dollari l'anno a persona, riportano i media americani. "L'Alzheimer è una malattia molto invalidante per chi ne è affetto e ha effetti devastanti per le persone che stanno vicino" ai malati.
Pixabay Esperti divisi sui reali benefici del farmaco
L'approvazione del nuovo farmaco non arriva tuttavia senza polemiche e dubbi da parte della comunità scientifica. Diversi esperti sostengono che non sia chiaro, in base alle prove mediche, se Leqembi possa effettivamente rallentare il declino cognitivo in misura significativa tale da essere utile ai soggetti affetti dal morbo anche in rapporto al suo notevole costo.
Il farmaco probabilmente ritarda il declino cognitivo causato dalla malattia solo di pochi mesi e gli esperti sono divisi nell'affermare se questo possa effettivamente dare benefici reali come una maggiore indipendenza alle persone.
Nello studio più ampio condotto da Eisai, sono stati monitorati i risultati dei pazienti su una scala di 18 punti che misura la memoria, il giudizio e altre capacità cognitive. Dopo 18 mesi, i pazienti che hanno ricevuto Leqembi hanno registrato un calo cognitivo più lento di mezzo punto sulla scala di 18 rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un'infusione fittizia. Che dovrebbe significare un ritardo nella degenerazione cognitiva pari a poco più di cinque mesi.
Pixabay "La maggior parte dei pazienti non noterà la differenza", ha affermato il dottor Matthew Schrag, ricercatore in neurologia presso la Vanderbilt University. "Parliamo di un effetto piuttosto piccolo e probabilmente al di sotto della soglia di ciò che definiremmo clinicamente significativo". Schrag e alcuni altri ricercatori ritengono che un miglioramento significativo richiederebbe almeno una differenza di un punto intero sulla scala a 18 punti.
"Questo farmaco non è una cura. Non impedisce alle persone di peggiorare, ma rallenta in modo misurabile la progressione della malattia", ha detto invece Joy Snider, neurologo della Washington University di St. Louis. "Ciò potrebbe significare per qualcuno avere da sei mesi a un anno in più per essere in grado di guidare".
Snider ha sottolineato che il farmaco comporta qualche disagio, inclusa la necessità di infusioni due volte al mese e possibili effetti collaterali come il gonfiore del cervello. "I pazienti a maggior rischio di sanguinamento durante il trattamento con Leqembi sono quelli che assumono fluidificanti del sangue o medicinali usati per prevenire l'ictus", ha affermato il dottor Sam Gandy del Mount Sinai Hospital.