Giornata delle malattie rare, il Policlinico di Milano centro di riferimento per la ricerca
L'ospedale milanese sperimenta nuove cure sui pazienti affetti da patologie che colpiscono meno di 1 individuo su 2000. Tra le innovazioni, la terapia genica
Una malattia si definisce "rara" quando non supera 1 caso ogni 2.000 persone. L'impatto per quei pazienti però può essere devastante. La ricerca sta facendo tantissimo, ma anche la condivisione di dati con le reti di riferimento europee, le ERN.
Il Policlinico di Milano è centro regionale per l'emofilia di tipo A, con 400 pazienti. Nei casi gravi fino a pochi anni fa servivano due-tre infusioni a settimana, in vena, dall'età neonatale. Adesso ci sono cure nuove meno frequenti e anche sotto pelle. E poi c'è la terapia genica; qui è stata somministrata per la prima volta in Lombardia, l'anno scorso a 4 pazienti.
Intervistati: Matteo Stocco, direttore generale Policlinico di Milano; Flora Peyvandi, direttrice dipartimento malattie rare Policlinico di Milano; Fabio Nedrotti, paziente Policlinico.