La notizia segna una svolta dopo 150 anni.

Lotta alla Sla, arriva il farmaco Tofersen

E' il primo farmaco efficace nella fase 3, per i pazienti con mutazione SOD1. Soddisfazione dell'associazione italiana Aisla.

Lotta alla Sla, arriva il farmaco Tofersen
Ansa
Malato di Sla

In Italia la notizia è stata diffusa dall'Associazione Aisla. E' ufficiale. Dopo 150 anni, si apre una nuova era per la lotta alla Sla, grazie a un nuovo farmaco. Si chiama Tofersen. E' efficace nella fase 3 della malattia, per i pazienti con mutazione SOD1: aiuta a rallentare il declino delle funzioni clinica,  muscolare e respiratoria. 

Il farmaco è stato presentato al congresso annuale ENCALS (European Network to Cure ASL), che si è svolto negli Stati Uniti, dopo 12 mesi di studio. I dati dimostrano che il trattamento precoce con Tofersn riduce fino al 50% la proteina SOD1 totale e del neurofilamento, vale a dire di uno dei marcatori associati al danno assonale e alla neuro degenerazione. Questa notizia - ha detto Fulvia Massimelli, presidente di Aisla - ci entusiasma". 

E' bene sottolineare che la mutazione su cui agisce il nuovo farmaco è una forma genetica rara della malattia che riguarda il 2-3% delle persone con Sla, 120-150 malati in Italia, per i quali l'auspicio dell'Aisla è che il farmaco sia presto disponibile. Sempre dall'Aisla dicono: è un passo in avanti per la comunità dei pazienti. la ricerca su questa malattia e su ulteriori approcci terapeutici, però, non si può né si deve fermare.