La pubblicazione sul New England Journal of Medicine

Torino unica città italiana a sperimentare il nuovo farmaco che dà speranza ai malati di Sla

Al centro regionale delle Molinette diretto dal professor Adriano Chiò cinque i pazienti nella fase di studio del Tofersen.

Torino unica città italiana a sperimentare il nuovo farmaco che dà speranza ai malati di Sla
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La nuova frontiera della medicina per curare la Sla

Il Tofersen agisce bloccando la sintesi della proteina alterata. in questo caso la SOD 1. Non solo rallenta ma talvolta riesce a fermare o addirittura ad invertire la progressione clinica della sclerosi laterale amiotrofica. L'effetto positivo si manifesta in modo netto nel primo anno di trattamento ma persiste nel tempo.

Conclusa la fase tre, è arrivata la pubblicazione sulla più prestigiosa rivista scientifica mondiale in ambito medico, New England Journal of Medicine. Un risultato storico che accende la speranza di chi conosce da vicino questa malattia degenerativa.

Torino è il solo caso italiano e tra i pochissimi al mondo ad aver partecipato alla fase di sperimentazione del farmaco con il centro regionale delle Molinette diretto dal professor Adriano Chiò. Reclutati 5 dei 108 pazienti sottoposti alla terapia. I malati affetti da questa specifica alterazione  della SOD 1 - rispetto alla totalità dei malati di Sla - rappresentano poco più del 2 per cento.

Ma questa è la prima volta che si assiste a un farmaco davvero efficace. Adesso in italia i pazienti che stanno proseguendo la somministrazione di Toefersen sono una cinquantina. E sono già allo studio altri tipi di medicinali per diverse mutazioni genetiche

Servizio di Elisabetta Terigi, montaggio di Beppe Serra